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专家访谈
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【Nature子刊】评估CRISPR基因编辑的所有潜在结果——改善肺癌治疗！
ChristianaCare的基因编辑研究所科学家的一项新研究正在通过演示如何识别和评估基因编辑对靶向组织的广泛生物学影响，推进在患者治疗中使用CRISPR基因编辑的安全性和有效性，其中编辑被设计为完全禁用或“基因敲除”特定的遗传密码序列。这项工作发表在《Gene Therapy》上，题为“Exon skipping induced by CRISPR-directed gene editi...
【快讯】全球首款Lag-3抗体获FDA批准，市场价2.74万美元一针，用于治疗黑色素瘤
该抗体组合以Opdualag这一名称进入市场，售价为27389美元/针。百时美施贵宝的发言人表示，该药物与其他联合治疗转移性黑色素瘤的药物价格一致。 Relatlimab的疗效非常显著，因为它与CTLA-4和PD-1免疫疗法的作用原理（检查点阻断）一致，譬如Yervoy（伊匹单抗）和Keytruda（派姆单抗）。但它会在T细胞上寻找一个叫做Lag-3的新靶点。 这是...
【Nature】治疗就像修复建筑物一样，校正患病细胞的结构，即可恢复健康！
更多地了解驱动肥胖导致不良健康影响的机制，可以开发出对应的方法来调控这些不良影响。“慢性代谢性疾病，包括肥胖、糖尿病、心血管和肝脏疾病，是全球最大的公共健康问题，”哈佛大学陈曾熙公共卫生学院（Harvard T.H.Chan School of Public Health）遗传学和代谢学教授，James Stevens Simmons荣誉教授，Sabri Ülker营养、遗传及代谢研究中心主...
【Nature子刊】一种意想不到的联系！抗癌药物或能用于治疗结核病
研究发现，在活动性肺结核感染患者肺部的肉芽肿病变组织中，充满了可以抑制人体对癌细胞或感染产生免疫反应的蛋白质。一些癌症药物以这些免疫抑制蛋白为靶点。由于这些药物在癌症患者中广泛使用，研究人员预计，测试这些癌症药物是否能够对抗结核病感染的临床试验可以很快启动。 “这可能是人们如何看待结核病的范式转变，对如何治疗这种疾病有真正的、实用的影响，”病理学助理教授、医学博士Mike Ang...
【快讯】虚假宣传、无效治疗！加州一干细胞诊所被判赔付患者365万美元
圣地亚哥联邦法官Anthony Battaglia于2月底最终批准了被告予以从轻起诉，判决该诊所的保险公司，StemGenex的CMO、以及整骨治疗师Andre Lallande共同负担1,063名病人的赔偿款。保险公司赔付115万美元，而Lallande的承保人（一位风湿病专家）将赔付250万美元。 加利福尼亚大学戴维斯分校的教授Paul Knoepfler在接受Endpoin...
【Nature子刊】耐药突变有望在早期消灭——“实时基因组监测”助力个性化抗生素治疗！
波士顿儿童医院的Gregory Priebe医学博士，以色列理工学院的Roy Kishony博士，麻省理工学院和哈佛Broad研究所的第一作者Hattie Chung博士与沃尔特里德陆军研究所合作开发了该技术。他们的工作近期在《Nature Communications》上报道，题为“Rapid expansion and extinction of antibiotic resistanc...
【Cell子刊】改变基因组折叠会适应靶向治疗——逃避抗癌
虽然基因突变会导致耐药性，但宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员已经确定了一种重要的非遗传适应，也可以驱动T细胞白血病（一种血细胞癌症）对靶向治疗的耐药性。他们的研究结果近期发表在《Molecular Cell》上，题为“EBF1 nuclear repositioning instructs chromatin refolding to promote therapy resistanc...
【Nature子刊】有害的肠道微生物竟然更重要？新研究给出答案，彻底改变癌症治疗！
接受帮助免疫系统杀死癌细胞治疗的黑色素瘤患者对治疗的不同反应，取决于他们肠道中的微生物类型，新的研究表明阻碍治疗的微生物比有益的具有更大的影响。 由俄勒冈州立大学、国家癌症研究所、弗雷德里克国家癌症研究实验室和匹兹堡大学的研究人员组成的合作研究结果发表在《Nature Medicine》上，题为“Intestinal microbiota signatures of clinic...
14种前沿新品，三大解决方案 | 赛默飞主办细胞与基因治疗创新加速高峰论坛，以创新科技全线助航细胞与基因治疗发展
细胞和基因治疗 (Cell and Gene Therapy，CGT) 是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药最具前景的发展方向之一。随着复星凯特和药明巨诺的两款CAR-T细胞治疗产品的先后上市，2021年也被行业定义为中国 CGT的商业化元年。政府利好政策、技术创新、研发及生产领域的资金支持、大量人口基数及老龄化带来的临床需求等也进一步推动了CGT从萌芽阶段驶入快速发展期。面对着未来...
【PNAS】细胞过程展示胰腺癌的新治疗方法——抑制一种关键蛋白会限制癌症！
耐药性是癌症治疗的主要障碍。例如，在侵袭性胰腺癌中，耐药性与程序性细胞死亡的抑制相关，从而导致癌细胞的不受控制的生长。直到最近，这一现象的潜在过程仍然未知。来自Charité–Universitätsmedizin Berlin（柏林夏里特医学院）的一个研究团队现在已经阐明了不同因素相互作用以便使这些癌细胞能够存活的方式。他们能够表明，抑制一种关键蛋白会限制癌症生长。研究人员的发现，已经发表...
【Cell子刊】突破！发现免疫细胞重要信号通路，有望基于“细胞“治疗自身免疫性疾病
当免疫系统发生故障并攻击身体自身组织时，就会引发自身免疫性疾病。尽管目前还没有治愈此类疾病的方法，但可以通过治疗措施来减缓其进展。近期，维也纳医科大学生理和药理学中心的研究人员发现了免疫细胞中的一条重要信号通路，这一发现可能有助于开发一种治疗自身免疫性疾病的新方法。他们的研究最近发表在《Cell Reports》杂志上，题为：“JAK1 signaling in dendritic cell...
【研究】开发器官芯片系统，重现体外3D肿瘤，推进个性化癌症治疗！
来自弗赖堡大学微系统工程系，德国微系统技术研究所(IMTEK)的Andreas Weltin博士、Jochen Kieninger博士和Johannes Dornhof的一个研究团队开发出了一种系统，除其他外，使得在三维环境中研究人体外肿瘤细胞的发育成为可能。Weltin说：“我们已经实现了一个器官芯片系统，可以通过微传感器随时测量和控制细胞的培养条件和代谢率。直到现在，这在3D细胞培养中是...
【Nature】麻省理工研究人员创建新的细胞图谱，发现治疗“捷径”，有望预防神经退行性疾病的发生！
这项研究还揭示了健康人和亨廷顿舞蹈症患者的脑血管细胞之间的差异，这可能为亨廷顿舞蹈症的潜在治疗方法提供了新的靶点。血脑屏障的破坏与亨廷顿舞蹈症及许多其他神经退行性疾病有关，并且通常会比其他症状出现得早几年。 “我们认为这可能是一个非常有前景的治疗途径，因为治疗脑血管比治疗血脑屏障内的细胞更容易一些。”麻省理工学院脑和认知科学系副教授、Picower学习与记忆研究所成员My...
【快讯】5分钟内即可根除肿瘤！北京大学和中国药科大学教授运用光热疗法无创治疗癌症
近期，他们将该实验成果发表于《Nano Research》，题为“NIR-II photothermal therapy for effective tumor eradication enhanced by heterogeneous nanorods with dual catalytic activities”。 https://link.spring...
【Science】突破！首次实现对每一个细胞进行GPS定位，有望开辟全新治疗途径！
虽然目前的技术能够使科学家在大部分组织中检测表观遗传信息，并且最近的突破进一步扩展到了单个细胞水平，但目前还无法直接获得单细胞分辨率级别的组织信息。这是很大的一个障碍，因为细胞在组织中的组织方式与它们的功能之间有着很强的联系。 近日，一个研究团队在《Science》上发表了一篇研究论文，题为“Spatial-CUT&Tag: Spatially resolved chromati...
【Nature子刊】重要发现！这两种癌症药物的联合使用，使得胰腺肿瘤可以通过免疫疗法治疗
胰腺癌是一种预后极差的肿瘤，目前还没有找到有效的治疗方法。在小鼠临床前的动物模型中，一组研究人员现在发现了一种方法，利用两种癌症药物的靶向组合，使胰腺肿瘤可以通过免疫疗法治疗。研究人员相信，这种有前途的联合治疗方法也可以被证明对其他类型的癌症有效。 这项新的研究发表在《Nature Cancer》上，发表了一篇题为“Selective multi-kinase inhibitio...
【快讯】AI有助于罕见病研究！Gentogene与Insilico共同寻求NPC治疗法
C型尼曼-匹克病（NPC）是一种基因突变（NPC1基因和NPC2基因）导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病，这两个基因的功能都是提供遗传讯息，制造特定的蛋白质。若细胞中缺乏其中任一蛋白，就会造成脂质的异常堆积，从而引发NPC症状，如：共济失调，肌张力障碍，垂直性核上性眼肌麻痹（VSGP），肝脾肿大，间质性肺病等。 这种疾病较为罕见，且预后不良。大约每12万例新生儿中发生...
【Science子刊】“假基因”致癌？研究确定了导致肝癌的新途径——假基因去甲基化，有助于开发治疗新方法！
肝细胞癌(HCC)是原发性肝癌中最常见的类型。它是全球癌症相关死亡的主要原因之一，每年有超过70万新发病例和60万估计HCC死亡病例。HCC最常发生于慢性肝病患者，如乙型肝炎，乙型肝炎是HCC的主要病因之一（尤其是在亚洲）。虽然手术、肝移植或放射治疗可能是早期疾病的可行选择，但晚期HCC的预后仍然很差，大多数患者最终在诊断后20个月内死亡。 由Daniel Tenen教授和助理教...
【Nature子刊】如何做到减脂不减肌？抑制一种酶的活性可以治疗肥胖症
Nature MetabolismHistone deacetylase 6 inhibition restores leptin sensitivity and reduces obesity组蛋白去乙酰化酶6（HDAC6） https://www.nature.com/articles/s42255-021-00515-3 当小白鼠或人体内多余的...
【Nature子刊】太狡猾了，“抗癌神药”PARP抑制剂也能让癌细胞逃脱! 研究揭示癌细胞如何抵抗靶向治疗的秘密
科学家揭示了癌症是如何抵抗PARP抑制剂的，PARP抑制剂是一种用于治疗全球数千名患者的精准药物。英国纽卡斯尔大学的科学家称它为：一种治疗乳腺癌的药物可以转化成对抗各种癌症的“万能武器”。 他们的研究发现，一些癌细胞可以通过去除附着在其DNA上的PARP蛋白质来逃避PARP抑制剂的影响。 研究人员相信，现有的药物——包括治疗酒精成瘾的药物——可能会通过阻止癌细胞去除P...